Препарат уже проходит первую фазу испытаний, чтобы оценить его безопасность и эффективность для людей.
Ученые разработали «дизайнерский» сегмент ДНК, который уничтожает скрытые стволовые клетки рака, предотвращая его повторное появление. Первые тесты на мышах уже дали многообещающие результаты. Об этом сообщает New Atlas.
Множественная миелома – это злокачественная опухоль из плазматических клеток, продуцирующих антитела. Они накапливаются в организме и повреждают кости, почки, а также влияют на способность организма бороться с инфекцией. У большинства пациентов обычно возникают рецидивы и рак становится устойчивым к ранее успешным методам лечения. Отчасти это связано со стволовыми клетками миеломы, который могут производить новые раковые клетки после того, как старые были уничтожены в ходе лечения.
В предыдущих исследования чрезмерная активность гена, вырабатывающего белок IRF4, связали с низкой выживаемостью пациентов с множественной миеломой. Вырабатываемый белок увеличивал количество стволовых клеток миеломы. Исследователи из Калифорнийского университета в Сан-Диего (UCSD) и Ionis Pharmaceuticals нашли способ решить проблему.
Для этого, ученые сконструировали фрагмент ДНК, который связывается с определенным геном. Этот короткий фрагмент ДНК называется ION251, и он предназначен для нацеливания на ген IRF4. Он помогает уничтожить не только злокачественные плазматические клетки, но и стволовые клетки миеломы, чтобы предотвратить возвращение болезни.
Команда протестировала ION251 на модифицированных мышах с трансплантированными клетками миеломы человека. Каждая группа включала по 10 мышей, которые получали дозы препарата или плацебо каждый день в течение первой недели, а затем три дозы в неделю до конца исследования.
После 2-6 недель терапии у мышей, получавших лечение, было намного меньше миеломных клеток, чем у контрольной группы. От 70 до 100% мышей в обработанных группах выжили, в то время как все контрольные группы умерли от болезни.
Микроскопические изображения костного мозга мышей с множественной миеломой — красные точки представляют белок IRF4. Слева — мышь из контрольной группы, а справа — получавшая лечение.
[+–]
Фото: UCSD
«Результаты этих доклинических исследований были поразительными. У обработанных мышей мы не смогли найти никаких миеломных клеток для дальнейшего изучения. Это усложняет научные исследования, но дает надежду для пациентов», – говорит соавтор исследования Лесли Круз.
Команда также заявляет, что ION251 можно использовать в сочетании с более традиционными методами лечения рака, делая опухоли более чувствительными к лечению и возможно, предотвращать рецидивы.
Клинические испытания фазы I уже проводятся для оценки безопасности и эффективности ION251 для людей.